Tento článek je součástí Special reportu: Evropa s Českem v čele si bere na mušku vzácné nemoci
Pacienti se vzácnými nemocemi nemají lehký osud, a to i kvůli tomu, že vyvinout pro ně životně důležité léky je extrémně náročné a finančně riskantní. Zásadní je proto vytvořit v Evropě takové podmínky, aby sem investoři chtěli přijít.
Pandemie koronaviru narušila rovnováhu evropského zdravotnictví, odkládaly se operace, nezbýval čas na prevenci. Krizi velmi pocítili i pacienti se vzácnými nemocemi, které postihují jen pět lidí z 10 000. Statistiky ukazují, že 83 % z nich se během covidu potýkalo s omezením své velmi specializované péče.
Už tak platí, že existuje léčba jen pro zlomek vzácných nemocí, kterých je přibližně 7000. Velkým problémem je navíc nerovnoměrná dostupnost napříč EU – pacienti na jedné straně kontinentu mají často k dispozici úplně jinou nabídku diagnostiky, léčiv i zdravotní péče než na straně druhé. Rozdíly jsou někdy opravdu propastné. Právě zajištění toho, že nebudou žádní „pacienti druhé kategorie“, představuje jednu z hlavních výzev pro následující dekády.
Vše, jako obvykle, stojí a padá s dostatkem finančních prostředků. Náměstek ministra zdravotnictví Jakub Dvořáček na konferenci v Bruselu minulý týden varoval, že Evropu čekají velké problémy s financováním zdravotnictví. Na obzoru je podle něj krize, a teď jde jen o to, jak hluboká bude.
„Je velmi jednoduché ,osekat‘ tuto oblast (vzácných nemocí), protože pacientů je relativně málo. Všichni proto musíme dbát na to, abychom v následujících letech neopustili cíl, na kterém už dlouho pracujeme,“ řekl náměstek s tím, že české předsednictví chce do konce roku prosadit vytvoření Akčního plánu EU pro vzácná onemocnění, a nyní hledá podporu u ostatních států.
Regulace jako základní kámen
Před začátkem tohoto tisíciletí se v Evropě vzácné nemoci nijak systematicky neřešily, což se odráželo i na počtu vyvinutých léků – blížil se nule. V letech 2000 a 2007 ale EU přišla s regulací okolo léčiv pro vzácné nemoci a pediatrické použití, a odstartovala tak pozitivní změny. Schválení se dodnes dočkalo více než 160 léčebných terapií na tyto nemoci, navíc téma získalo na důležitosti.
Regulace vytváří systém pobídek pro výrobce, tedy farmaceutický průmysl. V prvé řadě jde o patenty, přesněji tržní exkluzivitu na několik let dopředu – průmysl má tímto způsobem zajištěno, že se mu jeho riskantní investice, která je u vzácných nemocí ještě riskantnější, v budoucnu finančně vyplatí.
Evropská pravidla nyní procházejí revizí a čeká se na to, s čím přijde Evropská komise. Ideálním výsledkem má být uchování toho, co funguje dobře, a vylepšení oblastí, kde jsou zatím mezery. V současné době například platí, že i když v EU na jedné straně probíhá špičkový výzkum, na straně druhé se vývoj a výroba outsourcují do jiných částí světa, kde jsou výhodnější podmínky.
Systém pobídek by tedy měl zůstat předvídatelný a zároveň stimulovat inovace a udělat Evropu konkurenceschopnější v globálním měřítku – právě na tom se pak dají postavit další řešení, jak zajistit lepší dostupnost léků.
„Nesmíme se uchýlit k dogmatismu zvyšování nebo snižování pobídek. Jde o to dělat to, co naláká investice tam, kde jsou potřeba. To je role regulace,“ připomněl výkonný ředitel zastřešující pacientské organizace pro vzácné nemoci EURORDIS Yann Le Cam. Pacienti například navrhují, aby vylepšený systém pobídek odměňoval investory, kteří se zaměří na dosud neprozkoumané vzácné nemoci.
Objevují se i nápady, aby se pobídky podmínily dostupností léků na všech evropských trzích, tedy aby firmy, pokud chtějí dosáhnout na patenty, musely nové léky automaticky okamžitě po jejich schválení dodávat do všech 27 členských států EU. Podle průmyslu však takový „experiment“ nemůže a nebude fungovat, protože na skutečně správné a efektivní využití nových léků řada zemí nemá připravenou infrastrukturu, a taková povinnost investory pouze odláká.
„Žádní investoři nepřijdou, Evropu to vymaže z mapy. Prosím, nedělejme takovou chybu,“ vyzvala ředitelka Evropské federace farmaceutického průmyslu a asociací (EFPIA) Nathalie Moll.
Inspirace a spolupráce
Nejen průmysl má zato, že rovnoměrná dostupnost moderních léků, včetně té cenové, se musí řešit jinak než skrze pobídky. Jednou z možností je více sjednotit cesty, jak se na národní úrovni rozhoduje o tom, jak a kdy se léky dostávají k pacientům.
Systém tzv. hodnocení zdravotnických technologií (Health Technology Assessment, HTA), na který si státy v současné době zvykají a implementují ho do národních pravidel, slouží k tomu, aby národní regulátoři u nových léků či technologií vyhodnotili jejich různé dopady – zdravotní, etické či ekonomické. Skrze HTA se tak do budoucna rozhodne například o tom, jestli bulharský pacient se svalovou dystrofií dosáhne na potřebnou léčbu a nezruinuje to jeho rodinu.
Podle výzkumnice z University of Edinburgh Karen Facey standardní postupy v rámci HTA zatím bohužel nezohledňují specifika vzácných nemocí. Kvůli malému počtu případů neexistuje tolik velkých studií a expertízy, zátěž na pacienty a jejich rodiny také bývá často větší než u běžných nemocí.
Unijní legislativa představuje jen část možností, jak situaci vylepšit, navíc se na ni většinou čeká dlouhé roky. Změny se ale dají dělat mnohem rychleji a na více úrovních. Základem všeho jsou informace a sdílení zkušeností. Získat více zásadních dat „ze skutečného světa“ nutných pro vývoj moderních léků už teď podle Facey pomáhá mezinárodní iniciativa RWE4Decisions.
Velkým krokem kupředu bylo v roce 2017 vytvoření Evropských referenčních sítí (European Reference Networks, ERN) pro vzácná onemocnění, kde si dnes 1 500 evropských odborných center vyměňuje potřebné znalosti a zkušenosti. Necestují tedy pacienti, ale především informace.
Přednosta Ústavu biologie a lékařské genetiky 2. Lékařské fakulty UK a FN Motol Milan Macek však upozornil na to, že se sítě potýkají s řadou výzev a jejich fungování není do budoucna udržitelné, pokud se něco nezmění. Na provoz sítí nejsou vyčleněné téměř žádné prostředky, lékaři a další odborníci tak podle Macka pracují zadarmo a „především z nadšení“.
„Pracujeme velmi tvrdě na tom, abychom začlenili ERN do národních zdravotních systémů. Stále jsme virtuální instituce bez budov, což není takový problém, ale nejsme na evropské úrovni oficiálně uznáni,“ vysvětlil Macek s tím, že konkrétně v Česku už se něco takového povedlo.
Sítě podle něj postrádají evropská vodítka pro diagnostiku, stejně jako společné standardy péče napříč celou EU. Problémem je také nedostatečná atraktivita pro mladší generace nebo náročné naplňování pravidel ochrany osobních údajů GDPR.
Victoria Hedley, která se na Newcastle University zabývá výzkumem vzácných nemocí, vidí velký potenciál sítí ERN vedle péče také ve výzkumu.
„ERN jsou v perfektní pozici. Propojují péči a výzkum, což je u vzácných nemocí klíčové. Aby ale mohly udělat smysluplný pokrok kupředu, potřebují spolupráci s farmaceutickým průmyslem, což má zatím řadu bariér,“ popsala těžkosti Hedley.
Na začátku roku tak vznikla iniciativa Together4RD, aliance, která má tento potenciál spolupráce odemknout. Hedley zmínila, že konkrétně v Evropském parlamentu iniciativu podporuje i český europoslanec Ondřej Knotek (ANO, RE).
Mluvme spolu
Aby se Evropa skutečně posunula dopředu, všichni důležití hráči ve světě vzácných nemocí se spolu musí bavit. Zcela zásadní je zahrnout pacienty, protože právě ti jsou podle Milana Macka „skuteční experti“.
V České republice se to daří, pacienti jsou totiž součástí poradní komise ministerstva zdravotnictví, která vydává doporučení, na základě kterých se rozhoduje o úhradě léků. „Trvalo to dlouho, ale povedlo se,“ podotkl náměstek Dvořáček s odkazem na fakt, že Česká asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO), která zastupuje pacienty, má čím dál větší slovo.
Na celoevropské úrovni je pokrok pomalejší. I když se Evropská komise s pacientskými organizacemi baví, podle Le Cama často nezakládá svá rozhodnutí na datech, která jí pacienti poskytují. Ředitel také kritizuje, že „diskuse není dostatečně informovaná“, nejsou tedy přizvání další relevantní hráči. EURORDIS v tomto ohledu navrhuje například posílení role výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP), který v rámci Evropské lékové agentury (EMA) doporučuje léčiva ke schválení.
Přestože sama Komise tvrdí, že při revizi pravidel myslí jako první na pacienty, podle Le Cama často navrhuje novinky, které pacienti vůbec nechtějí. Příkladem je návrh legislativně ukotvit definici toho, co jsou to „neuspokojené zdravotní potřeby“ („unmet medical needs“) – oblasti, na které by se EU měla zaměřit a zatím to nedělá. Pacienti by místo toho preferovali, kdyby se o tomto tématu vždy diskutovalo na co nejširší platformě, protože přesná definice může být do budoucna svazující.
Také inovativní farmaceutický průmysl přichází s mnoha návrhy a vlastními iniciativami, které mají komplikovanou situaci okolo vzácných nemocí zlepšit. Podle Nathalie Moll se ale bohužel často setkávají s nedůvěrou ze strany Evropské komise.
