Lékaři jsou mimořádně opatrní, když jde o zveřejňování výsledků experimentální léčby. Důvod je nasnadě – nechtějí dávat falešnou naději komukoli z vážně nemocných, dokud se účinky nové terapie nepotvrdí. Navíc léčbu lze v rámci studií poskytnout jen omezenému množství pacientů.
Léčba: léky a psychoterapie. Jak na hyperaktivitu v dospělosti? |
„Pod pojmem experimentální léčba se skrývá testování nových léků, jejich nových kombinací, zdravotnických prostředků a léčebných postupů, včetně změny operačních postupů,“ vysvětluje Ondřej Viklický, přednosta Transplantcentra pražského Institutu klinické a experimentální medicíny.
Jinými slovy, jde o léčbu pomocí nových metod, které zatím nebyly standardizovány, nenašly byste je v odborných doporučeních a nelze o nich tvrdit, že jsou běžnou praxí.
Lékaři vítají možnost spolupráce s farmaceutickými firmami na testování nových léků, protože to mimo jiné znamená, že mohou pomoci pacientům, kterým standardní léčba nezabírá. Jsou to právě výrobci léků, kdo patří mezi významné sponzory klinického výzkumu. Sponzorem může být rovněž grantová agentura nebo univerzita ať už u nás, nebo v zahraničí.
Pravidla jsou přísná
„Mnoho studií iniciují samotní lékaři a sponzorem pak bývá univerzitní pracoviště nebo výzkumný ústav v České republice nebo v zahraničí,“ potvrzuje přednosta Viklický. Zjednodušeně by se podle něj dalo říci, že testování nového preparátu zadávají a organizují farmaceutické firmy, kdežto problematika nových indikací již existujících preparátů – tedy použití již známého a ověřeného léku na léčbu jiné diagnózy – nebo zavádění nových postupů většinou iniciují samotní lékaři v některých zdravotnických zařízeních.
Všechny náležitosti klinických studií musí být ale vždycky stejné, pravidla jsou přísná a jejich dodržování se sleduje. Musí být vypracován protokol, který v případě tuzemské účasti ve studii schvaluje Státní ústav pro kontrolu léčiv a příslušná etická komise, a pacienti musí být pojištěni. Na to všechno slouží peníze od sponzorů. Hradí se z nich i monitorování správného provádění klinické studie a samozřejmě i náklady zdravotnických zařízení, které novinku v rámci experimentální léčby testují.
Nejdříve na tkáních a zvířatech
Testování přitom předchází dlouhý vývoj, u léků se udává v průměru dvanáct let. Na jeho konci procházejí nadějné látky takzvaným preklinickým testováním na tkáních ve zkumavce a pak na laboratorních zvířatech. Jimi se ověřuje mimo jiné toxicita a vliv na živé organismy.
„Jestliže chemici odevzdají do experimentů na tkáních a zvířatech na deset tisíc nadějných látek, do dalšího kola z nich postupuje pouhá desítka. Testy musejí být přísné, protože po nich následuje první podání nových látek člověku,“ vysvětluje farmaceut a publicista Tomáš Cikrt, autor knihy Příběhy léků. Schválení je ale jen jeden krok. S ním lék již dostává razítko „účinný a bezpečný“. Ale aby se skutečně dostal až k pacientovi, musí být také zařazen do úhrady zdravotních pojišťoven, což někdy trvá další roky.
„Musíme tuto cestu usnadňovat a zmíněné ,mezidobí‘ zkrátit na nejkratší možnou dobu. Vždyť zdravý člověk si jen těžko dokáže představit situaci pacienta s vážnou chorobou, který ví, že lék existuje, ale je nedostupný,“ říká Jakub Dvořáček, šéf Asociace inovativního farmaceutického průmyslu.
Před podáním lidem se pečlivě vyhodnotí výsledky preklinických testů. Výrobce, který vyvíjí nový lék, musí požádat státní úřady o povolení zahájit klinické hodnocení. Povolení v České republice vydává Státní ústav pro kontrolu léčiv, v Evropě Evropská léková agentura (EMA) a ve Spojených státech, kde je vyvíjeno nejvíce léků, Úřad pro potraviny a léky (FDA).
Ochotní pacienti
Klinické hodnocení probíhá v několika fázích, přičemž pro každou je třeba mít zvláštní povolení.
V první fázi je lék podáván jen malému počtu zdravých dobrovolníků (padesát až sto lidí). Zjišťuje se jeho bezpečnost, vliv na metabolismus a toleranční dávky pro organismus. Ve druhé fázi lék dostává asi sto až tři sta pacientů, kteří trpí chorobou, jež by jím měla být v budoucnu léčena. Zjišťuje se, zda je lék účinný a v jakých dávkách. Ve třetí fázi už lék dostává asi tisíc až tři tisíce nemocných, často v různých zemích. Při větším počtu pacientů se daří lépe najít případné vzácné vedlejší účinky. Ve čtvrté fázi klinických studií se pak již shromažďují informace o léku přímo z klinické praxe.
V Česku probíhají nejčastěji mezinárodní klinická hodnocení třetí fáze, obvykle ve více centrech zároveň. V posledních letech se nejvíce zaměřují na léčbu onkologických, kardiovaskulárních i neurologických onemocnění. Čeští pacienti se těchto hodnocení účastní velice ochotně.
Každý pacient si může ověřit, zda je konkrétní klinické hodnocení povoleno. Může se zeptat zkoušejícího lékaře, případně požádat o ukázání souhlasného stanoviska Státního ústavu pro kontrolu léčiv a etické komise. Nebo může navštívit webové stránky www.olecich.cz, kde v databázi klinických hodnocení najde informace o schválených a povolených klinických hodnoceních. Chybí pouze studie první fáze a první podání přípravku člověku, která se v souladu se zákonem o léčivech nezveřejňují.
Revoluce v onkologii
V databázi se snadno vyhledává například podle oborů medicíny či podle roku podání žádosti a podobně. Za okamžik se tak dozvíte například to, že běží téměř sto třicet klinických studií, o jejichž schválení se žádalo v roce 2019. Ale samozřejmě zdaleka ne ve všech případech jde o testování převratných novinek. V roce 2018 bylo dokončeno celkem 365 studií. Nejčastěji se zabývaly experimentální léčbou onkologických onemocnění, protože onkologie prožívá již několik let permanentní revoluci. Nových léčivých přípravků je spousta, účinnost léčby i její snášenlivost roste.
Lékaři mohou cílit přímo na nádorové buňky, těm zdravým se léčba vyhne. Navíc je možné ušít léčbu každému pacientovi na míru. Na řadu navíc přichází genová terapie.
