Vážný nádor zjistili letos v červnu lékaři u jednoho z pacientů. Zahájili u něj standardní léčbu, ale ani po několika cyklech chemoterapie se nádor nezmenšil. 

Při následné léčbě se naopak nádor dokonce ještě zvětšil a začal utlačovat průdušky, plíce a velké cévy a hrozil vznik závažných komplikací. Ani tak intenzivní léčba, jakou je transplantace kostní dřeně, nepřicházela v této situaci do úvahy.

„Naštěstí byla právě v této době, tedy letos v říjnu, dokončena několikaměsíční fáze příprav moderní buněčné genové terapie,“ komentoval Jiří Mayer přednosta Interní hematologické a onkologické kliniky Fakultní nemocnice Brno (FN Brno).

Teď v prosinci lékaři provedli první podání buněčné genové onkologické terapie a pacient mohl před Vánoci opustit nemocnici.

Fakultní nemocnice Brno je první v Česku, která tuto terapii začala používat. „Jde o prvního pacienta v České republice a jednoho z prvních ve střední a východní Evropě, kterému byl v léčbě podán tento přípravek buněčné genové terapie,“ uvedl František Folber z FN Brno.

Aby FN vůbec získala povolení ke genové terapii, musela projít dvěma přísnými audity ze strany výrobců léků, které se pacientům budou podávat. „Museli jsme prokázat, že máme odpovídající personál i dostatečně čisté prostory,“ přiblížil dnes už bývalý ředitel FN Brno Roman Kraus, který se přípravami na novou terapii zabýval.

Podle Krause se genová terapie v průběhu následujících dvou let bude rozšiřovat po celém světě. „Věda jde neskutečným způsobem dopředu. Zmiňovaná terapie se rozšíří i na jiná onemocnění, nejen onkologická. Půjde o cílený způsob léčby, protože každý máme jinou genetickou informaci uloženou v DNA. Například u všech žen, které mají rakovinu prsu, také nefunguje jedna terapie,“ myslí si Kraus.

Na řadě je Plzeň či Ostrava

Bývalý šéf nemocnice také soudí, že máme před sebou velký společenský problém. „Náklady na jednoho pacienta půjdou do desítek milionů. Stále není vyřešené, kde na to jednotlivé státy vezmou peníze, abychom mohli pomoci všem. Jinak si budou moct takovou léčbu zaplatit jenom bohatí lidé, kde by mohlo docházet i k cílené úpravě genetické informace třeba u dětí. Mohla by se tak vytvořit skupina superlidí, kteří třeba budou méně náchylní k chorobám a déle žít. Může to neskutečně zahýbat světem,“ upozornil Kraus.

Právě i kvůli této nákladné léčbě přiteče od státu do zdravotnictví 20 miliard korun. Kromě FN Brno má nyní potřebné povolení ke genové terapii Ústav hematologie a krevní transfuze v Praze.

Do budoucna se počítá s rozšířením i do dalších zdravotnických zařízení v Česku. „Nyní u nich probíhá proces certifikace,“ uvedl mluvčí Všeobecné zdravotní pojišťovny Vlastimil Sršeň.

Hovoří se například o Plzni, Hradci Králové, Ostravě či Olomouci. Genová terapie je v Česku skutečně teprve „v plenkách“.

„Jde ale o velmi nadějný směr. Teprve se objevují první vlaštovky. Pomáhat bude nejprve pacientům v hematoonkologii. Léčba by měla být skutečně účinná. Doslova vyrobená na tělo každému jednotlivému pacientovi,“ zdůraznil Jakub Dvořáček z Asociace inovativního farmaceutického průmyslu, která sdružuje společnosti, jež vyvíjejí a uvádějí na trh nové léky.

V Motole zkouší geny léčit i svalovou dystrofii

Nová léčba spočívá v tom, že se pomocí virového transferu do buněk pacienta vnese na povrch bílých krvinek receptor proti konkrétnímu nádorovému antigenu. Přípravky potřebné pro tento druh léčby nyní vyrábějí farmaceutické firmy Novartis a Gilead, které provádějí v nemocnicích již zmiňované kontroly. 

Tato léčiva jsou nyní doporučována pro dvě hlavní skupiny, a to pacienty s akutní lymfoblastickou leukemií do 25 let a nemocné s nehodgkinovskými lymfomy.

Genovou terapií se zabývají i lékaři pražské Fakultní nemocnice v Motole. Před měsícem prezentovali tento typ léčby jako naději pro pacienty trpící svalovou dystrofií typu Duchenne. Postihuje jen chlapce a projevuje se během prvních let života. Zrádná je především tím, že zpočátku je dítě zdravé a příznaky nastupují velmi plíživě. 

„Nový lék by měl být schválen Evropskou lékovou agenturou příští rok, zatím je pro české pacienty dostupný částečně formou klinických studií,“ uvedla vedoucí lékařka motolského neuromuskulárního centra Jana Haberlová.