Alena Míková

U spinální svalové atrofie je genová léčba při záchytu v novorozeneckém screeningu nadějí na normální život, u jiných svalových dystrofií se situace liší.

Lékařka Marta Vachová popisuje, jak složité je dostat do úhrad léky na vzácné onemocnění neuromyelitis optica.

Genové a buněčné terapie skrývají obrovský potenciál, ale také velká rizika. S některými se již čeští plátci dokázali popasovat na jedničku a jsou s nimi, jako v případě hematoonkologie, velmi spokojeni, nad dalšími ale visí velký otazník.

S výsledky genových a buněčných terapií CAR-T jsou spokojeni odborníci i plátci. Menší radost z nich ale v uplynulém roce měly nemocnice. V závěru roku se totiž tato nákladná léčba nečekaně stala součástí centrového rozpočtu.

Rozdílné výsledky genových a buněčných terapií, které mají u některých chorob zcela mimořádné výsledky, zatímco u jiných zatím neexistuje shoda, jak efekt léčby měřit, dělají vrásky plátcům péče.

U spinální svalové atrofie je genová léčba při záchytu v novorozeneckém screeningu nadějí na normální život, u jiných svalových dystrofií se situace liší.

Lékařka Marta Vachová popisuje, jak složité je dostat do úhrad léky na vzácné onemocnění neuromyelitis optica.

Třetí cesta pro orphany za tři roky své existence do značné míry naplnila očekávání, má ovšem i svá negativa, znělo sympoziem Vzácná onemocnění.

Proč je sběr dat o léčbě vzácných onemocnění v terénu nenahraditelný a jaké bariéry mu brání, rozebrali odborníci na sympoziu Vzácná onemocnění.

Nesrozumitelnost zdůvodnění v neschválených žádostech některé výrobce od třetí cesty odrazuje, řekl Tomáš Doležal na sympoziu Vzácná onemocnění.

Genové a buněčné terapie jsou nadějí pro vážně nemocné pacienty, zároveň ale finanční výzvou pro systém veřejného zdravotního pojištění.

Centrovou péči o vzácná onemocnění posune dál stanovení systému hodnocení kvality péče. A to se neobejde bez dat, říká Pavla Doležalová.